2021年7月12日,Prothena和诺和诺德(Novo Nordisk)宣布,两家公司已达成最终协议。诺和诺德将收购Prothena处于临床阶段的在研抗体PRX004和转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)研发项目。
ATTR是一种罕见、进行性疾病,其特征是由错误折叠的转甲状腺素蛋白组成的淀粉样沉积物在器官和组织中异常堆积。Prothena已在遗传性ATTR患者中完成了PRX004的1期临床试验,发现PRX004安全且耐受性良好。诺和诺德最初将专注于PRX004在ATTR心肌病中的临床开发。
PRX004是一种在研人源化单克隆抗体,旨在消除与遗传性和野生型ATTR(hATTR和wtATTR)疾病病理相关的淀粉样蛋白,而不影响蛋白质天然、正常的四聚体形式。该药物准备进行2期临床试验。
在临床前研究中,PRX004通过抗体介导的吞噬作用,促进不溶性淀粉样蛋白原纤维的清除并抑制淀粉样蛋白的形成。这可能为淀粉样蛋白在重要器官沉积而早夭风险升高的ATTR患者提供益处。
根据协议,诺和诺德将获得Prothena的ATTR在研产品管线的全球开发权益。Prothena有资格获得总计最高达12亿美元的开发和销售里程碑付款,其中包括1亿美元的前期和近期临床里程碑付款。
“凭借其创新的淀粉样蛋白清除机制,PRX004有可能为ATTR心肌病患者提供一种新的治疗选择。”诺和诺德全球药物研发首席科学官和高级副总裁Marcus Schindler先生说,“此次收购证明了Prothena在ATTR方面的开创性工作,诺和诺德将致力于推进新的疾病修饰疗法研发,造福心血管疾病患者。”